Tıp dünyası, geri dönüşü olmayan görme kayıplarının tedavisinde tarihi bir eşiğe geldi. Life Biosciences, hasarlı nöronları canlandırarak görme yetisini geri kazandırmayı amaçlayan deneysel gen terapisi ER-100’ü klinik aşamaya taşıdı. ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), şirketin geliştirdiği bu yenilikçi teknolojinin insanlar üzerinde denenmesine onay verdi.
Geleneksel tedaviler hastalığın ilerlemesini yavaşlatmaya odaklanırken, Life Biosciences’ın geliştirdiği bu yöntem, ‘epigenetik yeniden programlama’ kullanarak yaşlanan retina hücrelerini daha sağlıklı ve genç bir duruma geri döndürmeyi hedefliyor.
DNA'YI DEĞİŞTİRMEDEN GENÇLEŞTİRİYOR
Tedavi, gözü beyne bağlayan retina ganglion hücrelerinin ölmesiyle ortaya çıkan ‘optik nöropatileri’ hedef alıyor. Bu nöronlar doğal yollarla yenilenmediği için, açık açılı glokom ve halk arasında ‘göz felci’ olarak bilinen Non-Arteritik Anterior İskemik Optik Nöropati (NAION) gibi hastalıkların tedavisi bugüne kadar mümkün olmamıştı.
Life Biosciences’ın Kısmi Epigenetik Yeniden Programlama platformundan doğan ER-100, DNA dizilimini değiştirmeden, gen ifadesini kontrol eden biyokimyasal belirteçleri düzenliyor. Yöntem, hücre yaşlanması belirtilerini geri çevirmek için Nobel ödüllü ‘Yamanaka faktörleri’ olarak bilinen üç transkripsiyon faktörünün (OCT-4, SOX-2 ve KLF-4) kontrollü ifadesini kullanıyor.
HAYVAN DENEYLERİNDE GÖRME YETİSİ GERİ GELDİ
Şirketten yapılan açıklamaya göre, klinik öncesi çalışmalarda ER-100 tedavisi intravitreal enjeksiyon (göz içine iğne) yoluyla uygulandı. Bu yaklaşımın, hücre yaşıyla bağlantılı metilasyon modellerini geri kazandırdığı ve insan dışı primatlar da dahil olmak üzere birçok hayvan modelinde görsel işlevi iyileştirdiği raporlandı.
Life Biosciences Baş Bilimsel Sorumlusu Dr. Sharon Rosenzweig-Lipson, FDA onayını şu sözlerle değerlendirdi: "Bu kilometre taşı, yıllarca süren araştırma ve optimizasyonun bir sonucudur. İnsan dışı primat çalışmalarında iyileştirilmiş görsel fonksiyonu kanıtladık. Bu sonuçlar, hücresel gençleştirme yaklaşımımızın insanlarda ilk kez değerlendirilmesinin yolunu açtı."
GLOKOM VE GÖZ FELCİNE UMUT IŞIĞI
Başlayacak olan Faz 1 klinik çalışması, açık açılı glokom ve NAION hastalarını kapsayacak. Dünya genelinde körlüğün önde gelen nedenlerinden biri olan glokomda, mevcut tedaviler sadece göz içi basıncını düşürmeye odaklanırken, ER-100 altta yatan nöronal dejenerasyonu hedefleyerek hastalığın seyrini değiştirmeyi amaçlıyor.
Tedavinin başarılı olması durumunda, sadece göz hastalıkları için değil, yaşa bağlı diğer dejeneratif hastalıklar için de ‘biyolojik yaşlanmayı tersine çeviren’ yeni bir tıp dönemi başlayabilir.
