Scripps Research ve Ulusal Sağlık Enstitüleri (NIH) öncülüğünde, Neurotech Pharmaceuticals desteğiyle yürütülen araştırma, 22 Temmuz 2025’te NEJM Evidence’da yayımlandı. İki faz 3 klinik denemeye, 24 ay boyunca 47 merkezde toplam 228 MacTel hastası katıldı. Bulgular, ABD Gıda ve İlaç Dairesi’nin (FDA) Mart 2025’te ENCELTO’yu onaylamasına temel oluşturdu. Bu, MacTel için ilk tedavi olduğu gibi, retina ve merkezi sinir sistemi hastalıkları için de ilk hücre bazlı nöroprotektif tedavi oldu.
İMPLANT NASIL ÇALIŞIYOR?
ENCELTO, retina pigment epitel hücrelerinin genetik olarak tasarlanmış versiyonlarını barındıran küçük bir kolajen kapsülünden oluşuyor. Bu hücreler, retina nöronlarını koruyan siliyer nörotrofik faktör (CNTF) adlı proteini sürekli olarak salgılıyor. Kapsül, bağışıklık saldırılarına karşı koruma sağlarken uzun vadeli ve lokal tedavi imkânı sunuyor.
Prof. Martin Friedlander, “Bu, görme kaybı hakkındaki düşüncelerimizi yeniden tanımlamaya doğru atılmış bir adım. Hücrelerin ölmesini beklemek yerine onları nasıl koruyacağımızı öğreniyoruz” dedi.
KORUYUCU ETKİLER
Çalışmada implantın, ışığa duyarlı retina hücrelerinin (fotoreseptörlerin) dejenerasyonunu önemli ölçüde yavaşlattığı görüldü:
Mikroperimetri testleri, özellikle ilk çalışmada işlevsel görme kaybının yavaşladığını gösterdi. Ancak okuma hızı ve retina duyarlılığı ölçümlerinde sonuçlar değişkenlik gösterdi.
Friedlander, “Denemelerin farklı sonuçları, yavaş ilerleyen bir hastalıkta görme kaybını ölçmenin zorluklarını gösteriyor. Ancak iki çalışmanın birleşik verileri, ENCELTO’nun güçlü etkisini destekliyor” diye belirtti.
YAN ETKİLER VE GELECEK ÇALIŞMALAR
Katılımcılar implantı iyi tolere etti ve minimum yan etki gözlemlendi. İmplantın, hastalığın evresinden veya başlangıçtaki görme düzeyinden bağımsız olarak etkili olduğu saptandı.
Friedlander, “MacTel’in seyrini anlamlı şekilde değiştiren bir tedaviyi ilk kez görüyoruz. Bu, nöroproteksiyonun retinal hastalıklar için güçlü bir strateji olduğunu kanıtlıyor” dedi.
Araştırma ekibi, 24 ay sonrasında faydaların devam edip etmediğini inceleyecek. Ayrıca hangi hasta gruplarının en fazla fayda sağladığını belirlemek için ileri analizler planlanıyor.
YENİ TEDAVİLER İÇİN KAPILAR AÇIYOR
ENCELTO, yalnızca MacTel için değil, sinir hücrelerinin korunmasının kritik olduğu diğer nörodejeneratif göz hastalıkları için de umut veriyor. Bilim insanları, teknolojinin geniş bir nörovasküler hastalık yelpazesinde uygulanabileceğini düşünüyor.
