Görme kaybı tedavisinde moleküler protez devrimi
Uluslararası bir araştırma ekibi, ışıkla etkinleşerek görme işlevini destekleyen yeni bir ilaç grubu geliştirdi. Prosthe6 adı verilen bileşikler, cerrahi implant veya genetik müdahale olmadan uygulanabiliyor.
Yaşa bağlı maküler dejenerasyon ve retinitis pigmentosa gibi hastalıklar, retinada ışığı algılayan hücrelerin ölmesiyle ciddi görme kayıplarına yol açıyor. Dünya genelinde 200 milyondan fazla insanı etkileyen bu hastalıkların yıllık ekonomik maliyeti 400 milyar doların üzerine çıkıyor. Fotoreseptörler işlevini yitirdiğinde görsel bilgiyi beyne taşıyan retina ağının önemli bir bölümü çalışmaya devam ediyor. Gen tedavileri yalnızca sınırlı bir hasta grubuna uygulanabilirken, elektronik implantlar yüksek maliyetleri ve operasyonel zorlukları nedeniyle geniş ölçekte çözüm sunamıyor. Katalonya Biyomühendislik Enstitüsü öncülüğündeki araştırmacılar ise doğrudan hayatta kalan sinir ağını hedefleyen yeni bir yöntem geliştirdi.
AKILLI MOLEKÜLLER
Araştırmacıların Amerikan Kimya Derneği Dergisi’nde yayımlanan çalışmasında, 'prosthe6' adı verilen yeni bir bileşik ailesi tanıtıldı. Bu moleküller, cerrahi implantlara veya karmaşık genetik değişikliklere ihtiyaç duymadan standart bir göz damlası ya da basit bir enjeksiyon yoluyla uygulanabiliyor. Bileşiklerin normal gün ışığı altında bile görme işlevini destekleyebildiği belirtiliyor.
IŞIKLA ETKİNLEŞİYOR
Teknoloji, fotofarmakoloji prensibine dayanıyor. Sağlıklı retinanın moleküler çalışma biçimini taklit eden bileşikler, göze ışık ulaştığında şekil değiştiriyor ve işlevini kaybeden hücrelerin yerine geçen moleküler bir protez gibi çalışıyor. Kör fareler ve zebra balıkları üzerinde yürütülen klinik öncesi testlerde deneklerin herhangi bir teknolojik eğitime ihtiyaç duymadan, basit iç mekân aydınlatması altında ışığı algılayıp yön bulabildiği görüldü. Çalışmanın liderlerinden Pau Gorostiza, yöntemin hücre ölümünü durdurmadığını ancak sağlam kalan sinir devrelerini yeniden etkinleştirdiğini belirtti. Bu yaklaşım, hastalığın temel nedenini ortadan kaldırmadan mevcut retina ağının yeniden kullanılmasını sağlıyor.
KLİNİK HEDEF
Araştırma ekibi, teknolojiyi klinik deney aşamasına taşımak amacıyla Eyelumina adlı bir girişim kurdu. Patent koruması altına alınan sistemin insan deneylerinde başarılı olması halinde, mevcut yüksek maliyetli ve uzun tedavi süreçlerine alternatif oluşturması bekleniyor. Teknoloji, milyarlarca dolarlık oftalmoloji pazarında yeni bir tedavi seçeneği sunma potansiyeli taşıyor.